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Nuestro modelo de ratón con déficit de factor V en el Congreso Internacional de la Federación Mundial de Hemofilia

La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) y la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO) han organizado, este año en Madrid, el Congreso Mundial 2024 de la Federación Mundial de Hemofilia.

Este congreso representa el evento científico más importante relacionado con las coagulopatías a nivel mundial. En esta ocasión ha sido un honor para España ya que se ha celebrado en Madrid durante los días 21 al 24 de abril.

Este evento es la reunión internacional más completa sobre trastornos de la coagulación, y ha reunido a expertos médicos y científicos, agentes sociales, asociaciones y pacientes y sus familiares.

El lugar de celebración ha sido el Recinto Ferial de IFEMA de Madrid, una sede de primera clase, en una ciudad cosmopolita fácilmente accesible para viajeros internacionales.

Es una oportunidad única para establecer contactos, adquirir conocimientos y crear colaboraciones. Ha incluido más de 90 horas de sesiones de formación continua en los ámbitos médico y de personas con trastornos hemorrágicos.

Se han reunido profesionales de la medicina clínica, enfermería, odontología, ciencias de laboratorio, psicosocial, musculoesquelético, mujeres y niñas con trastornos hemorrágicos e investigación. Todo ello estructurado en forma de ponencias plenarias, presentaciones orales, presentaciones en forma de paneles, sesiones interactivas, talleres, mesas redondas y simposios innovadores de la industria.

Como no podía ser menos, nuestro proyecto de investigación promovido por la Asociación para la Investigación y Cura del Déficit de Factor V, Una esperanza para Celia, ha querido estar presente y qué mejor lugar para presentar nuestro modelo en ratón con déficit de factor V.

El título de la presentación ha sido: Generation of a viable mouse model of factor V deficiency: A mild disease phenotype, cuyos autores son Andrea Miguel-Batuecas,, Juan Andrés De Pablo-Moreno, Pablo Bermejo-Álvarez, Leopoldo González-Brusi, Luis Revuelta y Antonio Liras.

Este modelo se ha generado en el laboratorio mediante la técnica de edición génica (CRISPR) y con el apoyo de técnicas de reproducción asistida in vitro. Los animales presentan una deficiencia de factor V del 25%. Los datos de coagulación en los animales homocigotos revelan unos niveles reducidos de factor V como cabía esperar, y unos valores de tiempo de protrombina y de tromboplastina parcial activada, alargados.

La gran utilidad de este modelo será en los ensayos de nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento del déficit de factor V, como son, en nuestro caso, los protocolos de terapia génica que estamos poniendo a punto, pero también para otros productos farmacológicos como el factor V recombinante.

Ha sido todo un honor representar a ASDEFAV en este importante congreso, y dar visibilidad a todo lo que hacemos en investigación por el déficit de factor V.

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