Un grupo de investigación trabaja en base a una o varias líneas de investigación. El abrir el abanico de posibilidades a través de distintas líneas posibilita y aumenta las probabilidades de conseguir el objetivo. En el caso del grupo de investigación ASDEFAV la línea prioritaria ha sido y sigue siéndolo, el establecimiento de protocolos de terapia génica para el tratamiento del déficit de factor V.
Es ahora cuando el grupo dirigido por el Catedrático Antonio Liras abre una nueva línea de investigación, con el mismo objetivo, pero desde otra perspectiva, desde otro abordaje, como es la terapia celular. Mientras la terapia génica se basa en modificar un gen o administrar un gen sano en el organismo para que produzca un factor V normal y funcional, la terapia celular se basa en la administración de células, en este caso hepatocitos, que producen factor V, para que esas células dentro del organismo actúen como “bombas” de producción de este factor.

La estrategia se basará en utilizar este tipo de terapia en el modelo de ratón deficiente en factor V, obtenido por el grupo de investigación ASDEFAV. Para ello, se van a emplear diferentes tipos de células: hepatocitos de ratón, hepatocitos humanos, células madre de hepatocitos llamadas células ovales de ratón y hepatocitos obtenidos a partir de esas células ovales, todas potencialmente productoras de factor V funcional.
Para ello se han de optimizar las condiciones para cultivar las células en el laboratorio utilizando distintos tipos de cultivo, en dos dimensiones (2D) tipo sándwich y en 3D con esferoides. Estos tipos de cultivo permitirán mantener vivas las células antes de su trasplante en el modelo animal. El micro trasplante de las distintas células se realizará en el bazo y en el hígado con una especie de estructuras o andamiajes que estabilizan a las células. Tras estos experimentos se evaluarán en el animal los distintos parámetros hematológicos que determinarán si se ha logrado curar el déficit de factor V.
Para esta nueva línea de investigación se cuenta con la financiación de la Comunidad de Madrid que ha concedido para este proyecto un Contrato Predoctoral de Investigación (CT85/23) por un periodo de 4 años.
También, se ha establecido colaboración científica con dos grupos de investigación, uno liderado por la doctora Gloria Gallego-Ferrer de la Unidad de Hepatología Experimental, Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia y la doctora Laia Tolosa del Centro de Biomateriales e Ingeniería Tisular de la Universidad Politécnica de Valencia. Aportarán su experiencia en los andamiajes que se van a utilizar para trasplantar las células.
La segunda colaboración será con el grupo liderado por el doctor Mariano García-Arranz del Laboratorio de Nuevas Terapias, Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz de Madrid. Aportará su experiencia en la obtención, manejo y diferenciación de células ovales.
Pero lo más importante, el grupo de investigación ASDEFAV con la intención de ser lo más independiente posible y afrontar sobre todo esta nueva línea de investigación, ha conseguido para el proyecto del déficit de factor V, un laboratorio gracias a la ayuda del Dr. Luis Revuelta, componente del grupo, en la Facultad de Veterinaria de la Universidad Complutense de Madrid. Gracias a ASDEFAV se ha conseguido equipar este laboratorio, con el montaje de mesas de trabajo experimental y de una cabina específica para el cultivo de las células que se van a utilizar. Se puede decir que este laboratorio es el primero del que dispone el grupo en propiedad para realizar las investigaciones, tanto de terapia génica como celular.
El grupo de investigación ASDEFAV se está consolidando como líder en el estudio de nuevas estrategias terapéuticas avanzadas para el déficit de factor V, con sus propios medios materiales y humanos, lo que garantiza el éxito y la consecución de objetivos.




