Publicaciones científicas

Desarrollo y caracterización de un modelo celular CRISPR deficiente en factor V para la corrección de mutaciones

Cuarta publicación para el Proyecto de nuestro Equipo de Investigación, el Proyecto Factor V.

¿Qué hemos hecho?

Hemos producido una célula patológica que presenta una mutación similar a la de Celia. Esto se ha conseguido gracias a la novedosa herramienta de edición genética CRISPR.

Se utilizaron unas células llamadas HEPG2, que producen mucho factor V. Estas células superproductoras, con la herramienta CRISPR, las transformamos en enfermas con la mutación y dejaron de producir un factor V funcional.

En las pruebas de coagulación tal y como se hacen en los hospitales, se obtenía un factor V deficiente (déficit de factor V).

Después decidimos curarlas, aplicando de igual modo esta herramienta de edición CRISPR.

Mediante las pruebas de coagulación, comprobamos que estas células se recuperaron parcialmente y volvían a producir un factor V que coagulaba la sangre.

¿Qué conclusiones sacamos?

Esta herramienta CRISPR nos permite obtener modelos mutados para el factor V o para cualquier otro factor de la coagulación, imitando las mutaciones que presenta un determinado paciente.

Esto es la futura medicina individualizada.

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Publicaciones científicas

Estandarización de los intervalos de referencia del Factor V de la coagulación, el tiempo de protrombina y el tiempo de tromboplastina parcial activada en ratones

Estandarización de los intervalos de referencia del Factor V de la coagulación, el tiempo de Protrombina y el tiempo de Tromboplastina parcial activada en ratones para su uso en modelos patológicos de deficiencia del factor v.

La prestigiosa revista Frontiers in Veterinay Science dedica un articulo a los ratones del Proyecto de Factor V.

La importancia de este último artículo se basa en que es la primera vez que se estandariza la determinación del factor V en ratón.

Se han utilizado, aproximadamente, 45 ratones a los que se ha extraído sangre con las más estrictas medidas de respeto a los animales según las normativas vigentes y con autorización del Comité de Ética de la Comunidad Autónoma de Madrid.

¿Por qué se utilizan tantos ratones?

En el estudio estadístico de los resultados se necesitan un número alto de individuos, para tener un valor significativo.

¿Qué se ha evaluado en los ratones?

Por primera vez (con este tamaño de muestra), se ha medido el factor V, el INR de la coagulación y otro tiempo más de coagulación. Además, se ha realizado en hembras (50%) y en machos (el otro 50%).

Se ha recogido sangre a distintas horas del día y de la noche ya que los valores varían mucho dependiendo de la hora, porque los roedores tienen un exacerbado ciclo circadiano.

Por si todo esto fuera poco, también se ha puesto a punto todo esto en un aparato (coagulómetro) que se utiliza en los hospitales y ambulatorios para las pruebas de coagulación y que solo sirve para humanos. A partir de ahora también para ratones gracias a estos estudios.

¿Y para qué hacer todo esto en ratones?

Se está desarrollando en el laboratorio del Proyecto factor V, ratones con la misma enfermedad que padece Celia y que se van a utilizar como modelo para probar los prototipos de protocolos curativos de Terapia Génica.

Para saber si funcionan en el ratón y curan la enfermedad, se necesita tener plena seguridad de que los datos de factor V sean totalmente fiables, y se pueda diferenciar claramente a un ratón sano de uno enfermo.

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Campañas

Campaña solidaria: AOVE Baby

Campaña solidaria de Aceite de Oliva Virgen Extra Baby 2021-2022.

Este aceite de oliva virgen extra cosecha temprana proviene de Jaén, cuna del olivar.

La empresa familiar que lo comercializa son los propios productores, ellos han conseguido mediante las técnicas coupage nature (Y prensado en frío) un AOVE merecedor de la palabra gourmet.

Coupage nature a lo que su nombre se refiere, es la mezcla natural distintas variedades de aceitunas para poder conseguir un AOVE espectacular, ya que a diferencia de otros coupage, el de Aove Baby se elabora de forma natural en sus inteligentes plantaciones de olivares.

Así pues con la receta natural de Aove Baby es como obtenemos un color verde translucido natural de textura suave y densa. En olfato se pueden apreciar diversos aromas vegetales intensos con matices hierba fresca recién segada, almendra verde, notas frutales a kiwi, plátano maduro y manzana verde.

Si sabor es toda una montaña rusa por el cuál el sentido del gusto empieza por un dulce sabor a frutas verdes, que desaparece con un ligero matiz a pimienta de amargor casi nulo, dejando atrás este maravilloso viaje sensorial con un intenso sabor almendrado a frutas silvestres en el retrogusto.

Y por si fuera poco por su Fin Solidario.

Precio 10,50€.

  • 2,5€ para la Investigación del Déficit de Factor V.

¡Tenéis que probarlo!

Para pedidos contacta con nosotros.

Gracias de antemano a todas las personas que nos apoyáis. Y en especial a esta empresa joven, amiga y querida AOVE Baby por apostar nuevamente por nosotros para ayudarnos. #aceitesolidarioAOVEBABY

Asociación andaluza de hemofilia
Nosotros

Donación de ASANHEMO

El pasado 23 de diciembre de 2021 firmamos el Certificado de Donación de la Asociación Andaluza de Hemofilia.

ASANHEMO, donó 30.639€ a la Asociación para la Investigación y Cura del Déficit Factor V, Una Esperanza Para Celia.

Mª José Extremera, presidenta de ASDEFAV, recibiendo la donación de ASANHEMO

Esta donación está originada en el Proyecto de Investigación del Déficit de Factor V “Una Esperanza para Celia”. Proyecto que se desarrolló dentro de la entidad ASANHEMO durante seis años.

Nuestro proyecto de investigación ha adquirido a lo largo del tiempo una dimensión mayor. Consideramos que los pacientes de Déficit de Factor V, necesitaban una dedicación más exclusiva y especifica. Por este motivo emprendimos nuestro propio camino, creando una asociación independiente, de ámbito andaluz, ASDEFAV.

La cantidad donada será destinada exclusivamente al desarrollo de los fines sociales de ASDEFAV, que son los de promover e impulsar la investigación biomédica en tratamientos clínicos curativos para Enfermedades Raras y en especial para el Déficit de Factor V de coagulación.

Agradecemos a la entidad ASANHEMO la ayuda ofrecida durante los años que hemos compartido. Y deseamos a las personas con hemofilia y otras coagulopatías congénitas, el mayor de los logros en la consecución de sus objetivos sociales.

Tesis Doctorales

Primera Tesis Doctoral sobre el Proyecto de Investigación del DFV

Establecimiento de protocolos de terapias avanzadas, génica y celular, para el tratamiento del Déficit de Factor V y Factor VIII de la coagulación.

Tras años de intenso trabajo, llegó la Primera Tesis en el mundo sobre el Proyecto de Investigación del Déficit de Factor V.

Luis Javier Serrano, uno de nuestros becarios, lleva años investigando sobre el proyecto sin descanso hasta el punto de realizar su tesis doctoral sobre el mismo. Y además a través de una técnica totalmente innovadora de terapia avanzada, génica y celular.

Esta Tesis Doctoral, es una gran paso para llegar a nuestro objetivo, curar el Déficit de Factor V.

Más información UCM

Publicaciones científicas

Proyecto de Factor V

Investigadores complutenses consiguen producir el factor V de la coagulación a partir de células madre.

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Medio: Red.cubren